وافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية' FDA '، على أول علاج جيني للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون
FDA توافق على أول علاج جينى للأطفال المصابين بـ حثل المادة البيضاء.. المرض وراثى نادر يؤدى لتلف الجهاز العصبي ويسبب فقدان الوظيفة الحركية.. الحمى من آثاره الجانبية.. والدواء الجديد حقنة بجرعة واحدةللأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، فقد وافقت الهيئة على أول علاج جينى، تعتمده هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية مخصص لعلاج الأطفال الذين يعانون من حثل أو تلف المادة البيضاء المتبدل اللون في مرحلة ما قبل ظهور الأعراض، أو في مرحلة ما قبل ظهور الأعراض.
قال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لهيئة الأغذية والأدوية الأمريكية: "إن هذا هو أول خيار علاجي توافق عليه هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية للأطفال الذين يعانون من هذا المرض الوراثي النادر، مضيفا، إنه "نحن لا نزال ملتزمين بتعزيز المبادئ العلمية والتنظيمية التي تمكن من التطوير والمراجعة الفعالة للمنتجات الآمنة والفعالة والمبتكرة التي لديها القدرة على تغيير حياة المرضى.
قبل العلاج، يجب أن يخضع المرضى لجرعة عالية من العلاج الكيميائي، وهي عملية تزيل الخلايا من نخاع العظم حتى يمكن استبدالها بالخلايا المعدلة.وأضافت نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية، إن التقدم في خيارات العلاج يوفر الأمل في تحسين النتائج وإمكانية التأثير بشكل إيجابي على مسار تطور المرض "تمثل هذه الموافقة تقدمًا مهمًا في تطوير وإتاحة العلاجات الفعالة، بما في ذلك العلاجات الجينية، للأمراض النادرة.
Malaysia Latest News, Malaysia Headlines
Similar News:You can also read news stories similar to this one that we have collected from other news sources.
FDA توافق على أول دواء لعلاج الكبد الدهنى والتندب الناتج عن الالتهابوافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية'FDA' على عقار Rezdiffra ريزديفرا وهو 'الاسم العلمى للعقار'، لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهنى غير الكحولى ناش (NASH) مع تندب الكبد المتوسط إلى المتقدم (تليف)، لاستخدامه مع النظام الغذائى وممارسة الرياضة.
Read more »
16 مارس.. موعد انطلاق معسكر منتخب النسائية للصالاتقرر الجهاز الفني لمنتخب الصالات للكرة النسائية، بقيادة مدربه نادر رشاد، على انطلاق المعسكر المقبل 16 مارس الجاري، على أن يستمر المعسكر لمدة خمسة أيام.
Read more »
'الكونفدرالية أهم من الكأس'.. أول رد من الزمالك على خسارة الأهليالكونفدرالية أهم من الكأس أول رد من الزمالك على خسارة الأهلي | مصراوى
Read more »
'الكونفدرالية أهم من الكأس'.. أول رد من الزمالك على خسارة الأهليالكونفدرالية أهم من الكأس أول رد من الزمالك على خسارة الأهلي | مصراوى
Read more »
صلاة التراويح من مسجد الجامع الكبير في الخارجة بحضور محافظ الوادي الجديدقدم تليفزيون 'اليوم السابع' بثا مباشرا لمتابعة أول صلاة تراويح فى أول أيام رمضان المبارك، من مسجد المجمع الإسلامي الكبير بمدينة الخارجة فى محافظة الوادي الجديد..
Read more »